Sredinom prošlog mjeseca američki FDA potvrdio je najnoviju gensku terapiju kojom se može ispraviti nasljedna mutacija koja kod ljudi dovodi do problema u mrežnjači odnosno do sljepoće. Američka farmaceutska kompanija Spark Therapeutics isprva nije otkrivala kolika će biti cijena lijeka, da bi tvrtka sada objavila da će cijena biti 850.000 dolara ili 425.000 dolara po jednom oku. Lijek "Luxturna" za tretman izrazito rijetkog genetskog poremećaja ovime ulazi u skupinu najskupljih postojećih lijekova na svijetu.

FDA je u svom priopćenju od 19. prosinca 2017. objasnio da od distrofije mrežnjače uslijed bijalelične mutacije RPE65 pati između jedne i dvije tisuće ljudi u SAD-u. "Vjerujem da će genska terapija postati nezaobilazna u tretmanu, možda i liječenju mnogih od najgorih bolesti", objavio je pun hvale predsjednik FDA Scott Gottlieb.

Ostaje, međutim, problem jezivo visoke cijene. Terapija koja se svodi na uvođenje gena RPE65 u mrežnjaču kako bi u njenim stanicama došlo do sinteze proteina neophodnog za povratak vida oboljelog, isprva je trebala koštati milijun dolara. Kompanija je tada cijenu opravdavala troškovima gubitka vida tijekom cijelog života kroz gubitak osobnih prihoda i troškova brige oko oboljelog zbog sljepoće.

Naknadno je Spark Therapeutics cijenu lijeka spustio na ovu sadašnju. Direktor tvrtke Jeffrey D. Marrazzo rekao je da se vode pregovori s Medicareom i Medicaidom oko toga da se cijena lijeka ne mora platiti odjednom, nego u obrocima tijekom duljeg razdoblja, kao i to da se terapija neće morati plaćati ukoliko se ispostavi da pacijentu nije pomogla.

Kako god se okrene, sasvim je jasno da će ovaj lijek biti dostupan malokome tko ga treba. Trenutko najskuplji lijekovi na svijetu u nekim slučajevima su čak i bitno jeftiniji od "Luxturne". Genska terapija "Glybera" koja se koristi u liječenju nedostatka lipoproteinske lipaze, u svijetu košta 1,21 milijuna dolara godišnje. U Europi se može proći i sa "samo" jednim milijunom troška. Već lijek "Ravicti" stoji manje od "Luxturne", oko 800.000 dolara jednokratno.

Genska terapija Najskuplji lijek ikada koštao milijun dolara

Riječ je o terapiji za ciklički poremećaj uree, stanje kod kojeg se u krvi nakuplja amonijak i izaziva trajna oštećenja mozga. Ova terapija skupa s još jednom za isto stanje "Buphenyl" donijela je tvrtki Hyperion u 2014. godini 95,4 milijuna dolara neto zarade. Da bi godinu poslije megakompanija Horizon Pharma upravo zbog toga kupila tvrtku Hyperion za 1,1 milijardi dolara.

Slijede lijekovi "Lumizyme" za 626.400 dolara, "Carbaglu" koji stoji 585.408 dolara, "Actimmune" 572.292 dolara. Čak i "Folotyn", do uvođenja "Luxturne" 10. najskuplji lijek na svijetu, koji se koristi pri perifernom limfomu T-stanica, koštao je u travnju 2017. 450.540 dolara godišnje.