Najskuplji lijek ikada koštao je jedan milijun dolara, i to zato što je terapeutski upotrijebljen samo jednom. Bila je riječ o alipogen tiparvovecu, poznatijem kao Glybera, prvoj svjetskoj genskoj terapiji, čije je otkriće izazvalo oduševljenje u ulaganje u takve načine liječenja. Lijek je odobren u EU 2012., da bi se tek u rujnu prošle godine njemačka liječnica Elisabeth Steinhagen-Thiessen probila kroz zakonsku regulativu zdravstvenog osiguranja u Njemačkoj.
Zdravstvo je na kraju pristalo isplatiti milijun za 40 injekcija koje su sadržavale genetski manipulirane viruse koji kod pacijenta ispravljaju genetsku pogrešku zbog kojih on ne može adekvatno metabolizirati masti. Injekcije je dobila 43-godišnja Njemica koja je do tada već 40-ak puta završavala u bolnici. Trpjela je bolove u abdomenu, a krv joj je bila poput kreme. Nakon terapije više nije morala u bolnicu i sva je prilika da će biti zdrava do kraja života.
Nizozemska tvrtka UniQure ne bježi od toga da prizna da je lijek ekonomski gledano podbacio. Međutim, istodobno su se pojavile tvrdnje i da je lijek upitne učinkovitosti, što je već nešto što podsjeća na farmaceutsku borbu protiv terapija koje se koriste samo jednom. Tvrtka se sada okreće prodaji po EU-u. Danas u svijetu postoji najmanje još jedna odobrena genska terapija, ovaj put kineski lijek Imlygic tvrtke Amgen koji je odobren u SAD-u.
Taj lijek uništava rak, i to pomoću genetski manipuliranih virusa herpesa koji se u ljudskom tijelu pobrinu da se određena vrsta raka kože smanji. U travnju je EU preliminarno odobrila GSK-ov lijek za kombiniranu deficijenciju imuniteta, vrlo rijetku bolest koja se navodno pojavljuje u cijeloj EU samo 14 puta godišnje, a od 2017. očekuje se da bi američka tvrtka Spark Therapeutics mogla dobiti dopuštenje za svoj genetski lijek kojim se suzbija jedna vrsta sljepila.
Svim tim terapijama zajedničko je da su jako skupe, kako zaključuje MIT Review Technology. Sparkov lijek će koštati po pola milijuna dolara za svako oko. Danas je diljem svijeta u fazi ispitivanja oko 670 lijekova, dok ih je 68 u završnim fazama. Stoga je neophodno smisliti način kako takve lijekove plaćati, kako ih učiniti dostupnima. Jedno od rješenja moglo bi biti i prestiž.
GSK je već najavio da ne očekuju da će naplaćivati svoj lijek ni blizu milijunu dolara. Čak najavljuju da će cijena biti puno niža nego što bi oni koji su zainteresirani da se njime liječe, mogli i zamisliti. Riječ je o farmaceutskom divu vrijednom 35 milijardi dolara i koji milijun tu ili tamo tolikoj kompaniji ne čini neku iole osjetljivu razliku. A možda su i pritisnuti imperativom da ostanu prvi u tehnološkoj utrci.
Prošle godine u svijetu je u samo 10 tvrtki koje razvijaju genske terapije, investirano čak dvije milijarde dolara. Unatoč gubicima, UniQure ne odustaje od svoje terapije i nastavlja se testiranjima. Već je potrošila stotinjak milijuna dolara i nastavlja.
