Spinalna mišićna atrofija je stanje često pogibeljno za djecu u dobi do dvije godine života. Bebe s ovim poremećajem imaju rijetku genetsku mutaciju koja sprečava živčani sustav da kontrolira određene mišiće. Kako rastu, ta se djeca imaju sve više problema s pomicanjem udova, gutanjem hrane i govorom.

Američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) nedavno je odobrila gensku terapiju s jednom dozom Zolgensma koja može izliječiti spinalnu mišićnu atrofiju. Ulilo je to nadu za stotine pacijenata koji pate od spinalne mišićne atrofije, kao i njihovim obiteljima i liječnicima, sve dok proizvođač Novartis nije objavio cijenu liječenja, a ona je oko 2,1 milijun dolara po pacijentu. Ili oko 13.500.000 kuna, piše New York Times.

Zagađenje Život u gradu gdje je rizik od raka 50 puta veći od normale

Vjeruje se da je to više nego što je bilo koji lijek ikada koštao. Farmaceutske tvrtke poput Novartisa dobivaju brojne vladine poticaje za razvoj lijekova za rijetke bolesti, a jedna od njih je upravo spinalna mišićna atrofija. Ove lijekove brže se odobrava, a dobivaju i izdašne porezne olakšice i proširenu patentnu zaštitu.

Ali budući da zakonodavci nisu vezali takve poticaje uz kontrolu cijena, a osiguranje možda neće pokriti cijeli ili djelomični trošak liječenja, obitelji se same bore da pribave sredstva za Zolgensmu.

Uz sve to, situacija se dodatno zakomplicirala prošli tjedan kad su nadležni iz Agencije za odobravanje lijekova rekli da je Novartis regulatorima dala nepotpune i netočne podatke o primjeni Zolgensme, te da su s tim informacijama izašli tek nakon što je lijek odobren.

A znaju li se nuspojave?

I agencija i tvrtka kažu kako Zolgensmu i dalje smatraju sigurnim i učinkovitim. Ali kako pacijenti i njihove obitelji mogu biti u to sigurni? Ovaj lijek je iskoristio nekoliko povlastica koje u takvim slučajevima daje FDA prema programu za što hitnije puštanje lijeka na tržište, uključujući i povlasticu koja omogućuje manji opseg podataka o djelovanju lijeka.

Problem je što sve češće skraćeni postupci za puštanje lijekova na tržište, koji su prije bili iznimka, sad postaju pravilo. 'Wall Street Journal' proveo je istraživanje i došao do zaključka da je u posljednjih pet godina najmanje 60 posto svih novih lijekova odobreno po takvom skraćenom i ubrzanom postupku, bez temeljite provjere.

Agencija kaže da je rastuća primjena ovih programa posljedica priljeva ovakve vrste lijekova koji su dragocjeni za liječenje rijetkih bolesti ciljanim terapijama i koji su namijenjene vrlo malom broju pacijenata.

No ima i loša strana. Naime, odobrava se sve više lijekova koji na tržište dolaze sa sve slabijim nadzorom.

Korist koju od toga imaju proizvođači je očita - manje opsežna i kraća klinička ispitivanja znače i brži i jeftiniji proces puštanja lijeka na tržište s većom vjerojatnošću da će ga i uspješno plasirati. A za krajnje korisnike lijekova , dakle az pacijente – korist se teže može procijeniti.

"U nekim slučajevima dobivamo nevjerojatno inovativne lijekove, ali u drugim slučajevima smo potpuno nemoćni jer nemamo dobre mehanizme za procjenu", kaže David Whitrap, glasnogovornik Institute for Clinical and Economic Review, neprofitne organizacije koja ocjenjuje isplativost lijekova na recept.

Iznenađenje! Stručnjak za hranu i otrove: Nemojte jesti ovih 6 stvari

Prije tri godine FDA je odobrila Exondys 51, lijek za liječenje Duchenneove mišićne distrofije - još jedne rijetke i često smrtonosne dječje bolesti. Odobrenje je bilo utemeljeno na tako malo podataka da su sami stručnjaci koji su ga proizveli, osporili odluku FDA i nisu pustili lijek na tržište. Danas se za terapiju lijekom Exondys 51 treba izdvojiti i do 1.000.000 dolara godišnje, ali ostaje nejasno je li lijek poboljšao ili produžio život pacijenata.

Mito i korupcija

Nekoliko drugih lijekova odobrenih žurnim postupkom, uključujući i lijek 'Iressa', za rak liječenje raka dojke, kao i Lartruvo, za sarkom mekih tkiva, povučeni su s tržišta zbog skraćeni postupaka kliničkih ispitivanja.

Monitori također dovode u pitanje nedavnu odluku agencije da ubrza pronalazak lijeka protiv raka Trilaciclib nakon što nije uspio u kliničkom ispitivanju faze II.

Farmaceutska tvrtka G1 Therapeutics, koja stoji iza Trilacicliba, suosnovao je Ned Sharpless, koji je sada v.d. povjerenika FDA, dakle agencije koja odobrava i pušta lijekove na tržište.

I FDA i G1 Therapeutics kažu da je Sharpless napustio svoju poziciju u kompaniji prije no što je došao na poziciju u FDA, te da nije u sukobu interesa jer nema nikakvu ulogu u odlukama koje se odnose na Trilaciclib.

Neobičan ekstrem Fenomen: Kako je dijete od 7 godina moglo imati 547 zuba?

Ali antikorupcijska udruga 'Restore Public Trust' kaže da je agencija propustila reagirati na nekoliko upita federalnih vlasti koje su se odnosile na odluke vezane uz Trilaciclib.

S jedne strane je interes da novi lijekovi što prije stignu do očajnih pacijenata, s druge sigurnost njihove primjene, a s treće je što niža cijena. No sva ta tri cilja ne moraju se međusobno isključivati. No, ova nesigurnost oko djelovanja novih lijekova ujedno je olakšala posao osiguravajućim kućama koje zato usrećuju pokriće za njihovo puštanje na tržište. Zbog toga bi zakonodavci i nadzorni organi trebali razmotriti sljedeće preporuke:

Ograničiti žurno odobrenje lijeka

Ovako skraćene provjere lijekova omogućuju brži pristup lijeku od kojeg se očekuje spas, ali zato ima manje informacija o djelovanju i nuspojavama. Budući da su pacijenti koji trebaju lijek, već ionako u ranjivom položaju, trebalo bi uložiti sve napore da se maksimizira integritet sustava provjere. Čuvanje ovakvih žurnih programa samo za one proizvođače lijekova koji su se pokazali odgovornima je dug put k ostvarenju tog cilja.

Visoke cijene za neprovjerene lijekove

Jedno od najčešćih objašnjenja koje kompanije za lijekove daju kad brane visoke cijene proizvoda je da je skupo za visoku cijenu svojih proizvoda je da je vrlo skupo kliničko istraživanje koje nameću regulatorne agencije. No, ako su ti zahtjevi u skraćenim postupcima odobravanja manji, zašto i lijekovi ne koštaju manje?

TRAUMA "Probudila sam se usred operacije i gledala kako me režu"

Privremeno određivanje gornje granice cijene lijeka spriječilo bi farmaceutske tvrtke da prijeđu određeni cjenovni prag sve dok se u potpunosti ne dokaže da proizvod djeluje. Kongres bi mogao donijeti takve limite izmjenama i dopunama Zakona o lijekovima koji datiraju iz davne 1983. godine, piše New York Times.

Zahtijevajte više informacija

Lijekovi odobreni s minimalnom popratnom dokumentacijom potrebni su da bi se mogla nastaviti klinička ispitivanja dok su na tržištu. No, proizvođače lijekova destimulira se da dovrše dodatne studije.

Naime iako FDA tvrdi da se na tržištu novih lijekova ovog trena za njih 80 posto provodi istraživanje, stručnjaci kažu da proizvođači lijekova često odgađaju daljnje studije i to godinama, a sve bez kazne. Ograničenje cijene također bi pomoglo u rješavanju ovog problema nagrađivanjem odgovornijeg ponašanja.