Nadia Ucović i Charlie Pleasant se ne znaju, žive u različitim državama, ali imaju nešto zajedničko - o tome hoće li živjeti i kolika je cijena njihovog života odlučuju povjerenstva, ministarstva, farmaceutske kompanije...
Da Hrvatska nije jedina zemlja u kojoj su pojedinim pacijentima nedostupni lijekovi svjedoči i slučaj oboljelih od cistične fibroze. Na tržištu je lijek Orkambi, proizvođača Vertex, no on je mnogima sasvim nedostupan jer je preskup.
Charlie Pleasant je jedna od sretnica koja je dobila Orkambi i koji joj je umnogome olakšao život. Cistična fibroza, koja joj je dijagnosticirana odmah po rođenju, je genetski poremećaj koji remeti disanje, ali može utjecati i na rad gušterače, jetre i crijeva. Izaziva infekcije sinusa, slabiji rast i razvoj, te neplodnost. Česte su upale pluća i infekcije gornjih dišnih organa, a posljedica bolesti mogu biti i dijabetes, hepatitis i ciroza jetre, piše Guardian.
Kad se Charlie rodila, roditeljima su rekli da će možda navršiti 15, a kad je proslavila 15. rođendan, liječnici su joj dali još najviše 15-ak godina života. Danas Charlie ima 29, sretan brak i dijete. Prije dvije godine pojavio se lijek koji joj je vratio nadu da će dočekati starost i da će svoju bolest staviti pod kontrolu.
Ali, za to su postojali preduvjeti koje je Charlie srećom ispunila. Naime, uzrok cistične fibroze je točkasta mutacija na kromosomu 7 u lokusu nazvanom q21-22 i u medicinskim leksikonima pisao je više od 1000 mutacija na ovom mjestu, a najčešća je tzv. δ F508, koja se javlja u oko 75% slučajeva.
Charlie je imala točno onakvu genetsku mutaciju koju cilja lijek Orkambi. Nova vrsta lijeka nazvana CFTR modulator prvi put djeluje na uzrok bolesti, a ne na njezine simptome. Orkambi u Velikoj Britaniji vraća nadu za skoro 40 posto od ukupno 10.400 oboljelih od cistične fibroze u toj zemlji i koji imaju isti genetski poremećaj kao što je to slučaj Charlie Pleasant.
No, proizvođač lijeka je američka tvrtka Vertex i za jednog pacijenta cijena terapije je oko 100.000 funti godišnje, a lijek se uzima doživotno. Stoga britanski pandan hrvatskom HZZO-u, njihov National Health Service (NHS), nema za to novaca, a nemaju ga ni pacijenti.
Sličan slučaj ovih dana dogodio se i u Hrvatskoj, a priča se uvijek ponavlja kad su u pitanju rijetke bolesti i specifični lijekovi koji se ne nalaze na listi HZZO-a. U pitanju je bila malena Nadia Ucović iz Pule koja boluje od Battenove bolesti – smrtonosne bolesti živčanog sustava. Lijek za njezinu bolest postoji, ali je Povjerenstvo za lijekove, koje razmatra svaki slučaj pacijenata za koje ne postoje lijekovi koje pokriva HZZO, moralo dati odobrenje ili ga odbiti.
"U prosincu 2017. prvi put je dobila temperaturnu konvulziju. Samo je pala na koljena i zagledala se u jednu točku ispred sebe. Nije reagirala. Suprug i ja bili smo šokirani, mislili smo da je mrtva. Imala je čvrsto stisnute zubiće, plitko je disala. Ne mogu vam opisati taj osjećaj bespomoćnosti, straha, panike. Hitno smo je odvezli u bolnicu, gdje su joj potvrdili epileptični napadaj. Odveli smo je na predijatriju gdje je dobila visoku temperaturu. Prvi EEG mozga bio je uredan", prisjeća se proživljene agonija mama Eliza. Krajem listopada prošle godine obitelj Ucović pogodila je strašna dijagnoza. Liječnici su rekli da Nadia boluje od genetske bolesti.
Od iste bolesti boluje i malena Eva (5) iz Šibenika. O njoj je 24sata pisao prije gotovo tri godine. Zbog bolesti prestala je govoriti i otežano je hodala. Liječnici su prognozirali da će izgubiti i vid. U prosincu 2016. počela je primati terapiju, lijek Brineura. Zdravstveno je danas neusporedivo bolje.
Slično je i s agonijom roditelja djece oboljele od spinalne mišićne atrofije, koji se već mjesecima bore da svima bude dostupan lijek Spinraza. Drugim riječima, Povjerenstvu za lijekove daju se gotovo božanske moći jer ono odlučuje hoće li hrvatska država odvojiti novac i spasiti nečiji život, ili će pacijenti biti osuđeni na smrt.
Evo kako to izgleda na primjeru lijeka Orkambi. Christina Walker bori se da ovaj lijek dobije njezin 8-godišnji sin Luis, koji je opet izostao iz škole dva tjedna zbog teške infekcije.
"Sve to je nemoralno i nepodnošljivo", kaže Walker koja je jedna od potpisnica pisma što su ga roditelji poslali premijeru i ministru zdravstva tražeći do Vlade da poduzme nešto i omogući djeci liječenje. Pisali su i prvom čovjeku Vertexa, dr. Jeffu Leidenu, tražeći od njega da spasi živote oboljelih od cistične fibroze svim pacijentima u svijetu.
“Kontaktirali su me i očajni roditelji iz Poljske i pitali za Orkambi, jer Vertex ne surađuje s poljskim institucijama", kaže Walker i nastavlja:
"Također, saznala sam da ni Kalydeco (stariji lijek), ni Orkambi nisu dostupni na Novom Zelandu. U Americi, gdje je i sjedište Vertexa, pacijenti također muku muče da bi došli do lijeka. Ovisno o vrsti zdravstvenog osiguranja koje plaćaju, pacijenti moraju nadoplatiti određeni iznos do pune cijene lijeka, što znači da će mnogima lijek također biti nedostupan. Ovakva situacija je tragična. I ja, kao i mnogi roditelji širom svijeta gledamo vlastito dijete kako mu se stanje pogoršava i kako će biti sve gore, bez lijeka koji postoji i koji je izumljen", kaže Walker.
Istovremeno, direktor Vertexa Jeff Leiden kaže:
"Ovo je ključni trenutak za većinu oboljelih od cistične fibroze. Uz stalna ulaganja i daljnja istraživanja, vjerujem da će 90 posto pacijenata dobiti tretman koji će im promijeniti život. Njegova tvrtka prije 20 godina krenula je u program ulaganja u istraživanje bez ikakvih garancija da će sve to uroditi pronalaskom lijeka. U posljednjih pet godina tvrtka je u istraživanje investirala 70 posto dobiti.
"Naš rad na istraživanju cistične fibroze nije gotov i nastavljamo ulagati velike iznose ako želimo postići cilj, a to je lijek koji će biti dostupan gotovo svim pacijentima kojima ovaj lijek može pomoći. No, suodgovorne su i vlade i regulatorna tijela u svakoj pojedinoj državi kako bi se mogli dogovoriti oko cijene lijeka.
Amerikanka Juliana Keeping preko zdravstvenog osiguranja svom 6-godišnjem sinu Eliju omogućila je liječenje Orkambijem, koji je počeo uzimati prije 15-ak dana i kaže da mu je lijek pomogao. Sad želi da njezino dijete dobije na težini i da se uspije sam oporaviti od prehlada, umjesto da svaki put mora piti antibiotike. Kako kaže, sve je dobro dokle god mogu plaćati osiguranje i nadoplatu za lijek.
"Divno je da lijek postoji i da su ga otkrili, no on košta koliko i naša kuća", kaže Keeping.
Laura Moser iz Teksasa također je bila na Orkambiju, ali je prestala s terapijom jer ga više nije mogla plaćati. No, njezini roditelji su pomogli da se prikupi novac koji je Vertex dobio da bi platio istraživanja koja su prethodila otkriću lijeka. Ona procjenjuje da su tijekom svog životnog vijeka njezini roditelji prikupili sigurno oko 750.000 dolara. Naime, Vertex je dio novca za inicijalno istraživanje dobio od Zaklade za cističnu fibrozu u SAD-u. Zakladu su osnovali roditelji djece oboljele od ove bolesti. Također, tvrtka je dobila novac i od Nacionalnog instituta za zdravlje. Vertex je u istraživanje uložio oko 3,3 milijarde dolara, no već je sigurno pokrio taj trošak od dosadašnje prodaje Orkambija.
Još 2012. postavilo se pitanje etičnosti tako visokih cijena novih lijekova koji dolaze na tržište. Kad se pojavio lijek Kalydeco, koštao je 294.000 dolara godišnje. Liječnici i istraživači koji su sudjelovali u pronalasku lijeka napisali su pismo Jeffu Leidenu, direktoru Vertexa, u kojem kažu:
"Uložili smo naše živote i karijere u otkrivanje lijeka. Razočarani smo da je naša čast umanjena zbog bezobzirne cijene koju ste formirali za Kalydeco", napisali su. U Velikoj Britaniji, pacijenti su prozvali vladu i traže da umjesto Vertexovog originalnog lijeka omoguće proizvodnju jeftinijih generičkih lijekova:
"Do lipnja 2018. Vertex je već zaradio 2,8 milijardi dolara u gotovini, a analitičari procjenjuju da će tvrtka prodajom Kalydeca i Orkambija ukupno zaraditi najmanje 13 milijardi dolara."
"Desetci tisuća pacijenata u više desetaka zemalja diljem svijeta trenutno nemaju pristup ovom važnom lijeku jer se tvrtka drži najveće moguće cijene."
David Ramsden, izvršni direktor Udruge oboljelih od cistične fibroze, kaže da čeka do ponedjeljka da vidi što će vlada učinit, ali da je trenutačno stanje neodrživo."
