Još nekoliko kura lijekom i trogodišnji Max mogao bi micati glavom, a tijekom vremena ima nade i da izgovori prvu riječ ili čak pokreće prste te time kontrolira svoja invalidska kolica. Njemu, kao i ostalima koji boluju od spinalne mišićne distrofije, lijek Spinraza je jedina nada za bolji i kvalitetniji život.
Problem je što samo u prvoj godini Spinraza košta 750.000 dolara. Prvi je to lijek, odobren u Americi 2016. godine, za tu bolest. Razvila ga je biotehnološka kompanija Biogen iz Massachusettsa.
"Ovo je čudo, bez šale. Ovo će mijenjati živote na bolje", rekla je još 2016. dr. Mary K. Schroth o jednom od najskupljih lijekova na planeti. Specijalistkinja za pluća je ujedno bila i konzultantica Biogenu tijekom rada na lijeku.
Roditelji malog Maxa dvije su se godine borili rukama i nogama, odvjetnicima i donacijama kako bi na kraju ušli u program Biogena koji će Maxu osigurati lijek, a roditelji se zauzvrat obvezuju da će Biogen moći koristiti informacije o liječenju u svom programu razvoja lijekova pa čak i marketingu.
Za Maxove roditelje to je bilo svojevrsno odricanje privatnosti njihovog djeteta no u cilju produljenja života nakon dijagnoze u kojoj su im rekli kako će im dijete vjerojatno umrijeti do drugog rođendana.
Max za disanje treba mašinu, ne govori i male su šanse da će se ikada kretati, no Spinraza, koja se ubrizgava u kralješnicu, daje nadu da će dječak ipak imati relativno kvalitetan život.
Malo je drugačija priča 18-godišnjaka iz Arizone, Noah Spencera, kojem je bolest također dijagnosticirana kada je bio beba no sporije napreduje pa on može pričati, držati glavu uspravno i micati rukama.
I njemu je odobreno korištenje Spinraze, a on se nada kako će jednoga dana moći i ustati iz invalidskih kolica.
"Ovaj lijek kompenzira za neaktivnost SMN1 i SMN2 gena koji su potrebni kako bi se uspravno sjedili i hodalo", rekao je Noah koji je presretan radi lijeka.
"Rekli su mi da će proces trajati jako, jako dugo, no da postoje velike šanse da ću jednog dana samostalno hodati", kaže Noah koji je već nakon prve serije tretmana osjećao više snage u ekstremitetima. U prvoj će godini dobiti sedam doza, a onda po jednu svakih tri do pet mjeseci do kraja života.
Braeden i Kernan Farrell oboje imaju spinalnu mišićnu distrofiju i prognoze im nisu bile dobre. Njihovi roditelji bili su oduševljeni kad su upali u program Biogena za istraživanje spinraze. Braeden je dvije i pol godine dobivao tretmane i zbog toga je mogao sam održavati glavu uspravnom, otvoriti posudu ili zagrliti roditelje, piše Boston Globe.
Sada osmogodišnja Blake Farrell bila je normalno dijete do prvog rođendana. Oko te dobi je prestala napredovati te je, dapače, nazadovala u motorici. Bolest joj je uskoro dijagosticirana, a ona više nije mogla sjediti u kadi ili micati nogama.
Upala je u eksperimentalno testiranje lijeka no roditelji nisu znali je li u grupi koja dobiva Spinrazu ili placebo. Kada je prvi puta nakon dugo vremena sama sjedila u kadi sve im je bio jasno. Jednom prilikom je čak puzala po podu.
"Bili smo u šoku, pozitivnom naravno, jer te stvari nismo vidjeli otkad je bila beba", rekla je majka djevojčice. Lijek, pokazalo je istraživanje, u najgorem slučaju "stopira" napredak bolesti, a u najboljem "briše" dio simptoma.
Najveći problem prosječnom pacijentu jest, naravno, cijena terapije. Biogenu je ionako bilo jedva isplativo napraviti lijek za bolest koja pogađa jednu od 10.000 beba, a američke su osiguravateljske kuće mahom odbijale plaćati za lijek.
